美国公司宣布人类已经攻克癌症

歪弟

jb711 于 2013/3/4 8:56:37 发布在 凯迪社区> 猫眼看人

美国公司宣布人类已经攻克癌症
合成的双链RNA进入肝细胞后，人体内的RNAi机制便会摧毁合成的RNA和任何与之匹配的、与肿瘤生长相关的信使RNA，阻止蛋白质的继续产生，从而使肿瘤停止生长....
据美国媒体报道，美国阿尔尼拉姆生物技术公司日前宣布他们找到了一种能够治愈所有癌症的新型药物，首批接受临床试验的19名晚期肝癌患者病情都有较大好转。不仅如此，该公司称，假以时日，这种药物甚至有可能治愈一切疾病。
                            首批患者反应良好
   今年4月，19名接受化疗但没有好转的肝癌病人开始服用这种名为ALN-VSP的新型药物。服用第一剂后的数周内，药物就已经很明显地开始阻止肿瘤产生自身生长需要的蛋白质。
   到今年6月，阿尔尼拉姆公司称，通过“唤醒”人体自身的一种很少使用的免疫防御系统，ALN-VSP成功切断肝癌患者体内肿瘤62%的血流量。在治疗肝癌时，传统药物一般使用消除致病蛋白质的方法，而ALN-VSP则通过核糖核酸干扰(RNAi)疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质。
                           唤醒人体自身防御机制
   科学家在研究中还发现核糖核酸(RNA)和脱氧核糖核酸(DNA)之间一个奇妙的联系———如果说DNA对蛋白质来说是一张图纸，那么RNA就是能够下达指令的建筑商。RNA把DNA上的基因复制成单链的信使RNA，再由它向细胞传递信息继而产生蛋白质。
   1998年，科学家发现了核糖核酸干扰(RNAi)机制，原始生物就利用这个系统来甄别和摧毁病毒双链RNA和病毒信使RNA。研究人员发现，将一小段双链RNA引入细胞即能触发这一埋藏在人体内的古老机制，使RNAi再次发挥停止生产特定蛋白质的功效。从这一角度看，可以说RNAi具有治愈包括癌症在内的许多疾病的能力，这些疾病的特点一般都是由病变细胞产生过量的常见蛋白质所致。从理论上说，操控RNAi来杀死蛋白质并不难。比方说，ALN-VSP内就含有合成的双链RNA，它与肝脏肿瘤用于编码两种蛋白质的信使RNA相匹配，那两种蛋白质分别是促进肿瘤血管生长的血管内皮生长因子(VEGF)和加速肿瘤细胞快速分裂的纺锤体驱动蛋白(KSP)。
合成的双链RNA进入肝细胞后，人体内的RNAi机制便会摧毁合成的RNA和任何与之匹配的、与肿瘤生长相关的信使RNA，阻止蛋白质的继续产生，从而使肿瘤停止生长。
                             有望“包治百病”
   除了在癌症领域的应用，这项能攻击单个基因的技术还在其它医学领域掀起一阵RNAi疗法旋风。目前，阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。

核磁共振扫描显示，使用ALN-VSP疗法后，肝脏肿瘤中的血流量明显减少
加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰•罗西称，RNAi疗法有望在两年内成熟。由于首批试验效果相当好，ALN-VSP有望成为首批基于RNAi理论而推向市场的药物。罗西表示：“我认为RNAi疗法对所有的病都有效。”

亦工亦农

若能成真，这家公司将闪电般超越微软苹果成全球首富。
不知道RNAi疗法能不能治好我的虫吃牙。

梅茗

“今年四月”，——看样子是个旧消息了。如果可行的话，应该早就推广的差不多了吧。

亦工亦农

一搜索，老段子了。
2002年，《科学》杂志将RNAi 技术评为年度最重大科学突破。

还是小时候碰到的那个赤脚医生说得对：记住，包治百病的药一定啥病都不治。

歪弟

RNAi 不新鲜了，很早就有这个理论，这种临床新药看来进展不小
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肝癌治疗的核糖核酸干扰药物ALN-VSP开发
2012-7-26    家庭医生在线综合    0条评论  
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摘要：全球领先的核糖核酸干扰（RNAi）技术制药公司Alnylam与中美合资的世方药业近日正式宣布结为战略合作伙伴，共同开发ALN-VSP用于治疗在中国临床需求未得到满足的各类肝癌包括原发性肝癌（HCC）。ALN-VSP是全球首个利用核糖核酸干扰技术研发的抗肝癌靶向新药，可全身给药。
　　全球领先的核糖核酸干扰（RNAi）技术制药公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 与中美合资的世方药业 (杭州)有限公司近日正式宣布结为战略合作伙伴，共同开发ALN-VSP用于治疗在中国临床需求未得到满足的各类肝癌包括原发性肝癌（HCC）。ALN-VSP是全球首个利用核糖核酸干扰技术研发的抗肝癌靶向新药，可全身给药。该合作关系向世方药业提供了ALN-VSP 在中国（包括香港、澳门和台湾）的独家开发和商品化权益。Alnyla 将保留在世界其他地区的所有权益，并有资格按产品销售额提成收益和专利特许权使用费。
　　世方药业总裁兼首席执行官吴劲梓(Jinzi J. Wu)博士说：“肝癌、尤其是原发性肝癌，是中国治疗需求未得到满足的重大领域，它是一个发病率高、生存率低的恶性肿瘤，中国的肝癌发病率居世界之首。该病目前缺乏有效治疗。Alnylam 是核糖核酸干扰技术的创新药物开发领域的全球领导者，我们很高兴与他们并肩挑战癌症。他们的ALN-VSP 项目迄今为止所获得的临床数据令我们感到鼓舞。我们相信，他们的肝癌临床I期试验结果明确支持对这一新药的进一步开发，该试验中已有一例患者获得完全缓解，另有若干例病情稳定期获得延长，我们期待着世界一流的新药能成为肝癌患者的福音。”
　　Alnylam高级副总裁兼首席业务官Laurence Reid博士说：“能够与世方药业缔结这一新的伙伴关系，我们感到很兴奋，他们将是在中国市场继续开发 ALN-VSP的绝佳伙伴，我们对此抱有很大信心。事实上，我们相信世方已经拥有合适的专业技能来推动ALN-VSP开展该地区的临床试验和药品注册。作为一家生物制药公司，开发中国第一新药一直是世方药业团队的目标，鉴于我们迄今为止看到的令人鼓舞的ALN-VSP临床数据，这对于他们意味着一个发挥重大影响的机会。中国是原发性肝癌的重灾区，凭借这一合作关系，我们将该产品在中国开发进程为基点推进全球开发。由于我们保留在世界其他地区的所有权益，这一战略伙伴关系为Alnylam 提供了多个未来的机会来向其他市场推广这一新药。”
　　按协议条款，世方药业已从Alnylam 获得在中国（包括香港、澳门和台湾）开发和商品化ALN-VSP的独家授权。初期重点是推动ALN-VSP进入治疗原发性肝癌的临床II期研究。世方药业将尽力推进ALN-VSP的开发，随着项目的发展，将按世方业务所属地的净销售额向Alnylam支付开发和商品化收益和专利特许权使用费。Alnylam保留该产品在世界其他地区进行开发和商品化的所有权益。按照这一战略合作关系，Alnylam可使用世方在中国生成的临床数据用于ALN-VSP在世界其他地区的开发，而世方有望从任何此类将来的伙伴关系中获得转授权回报。进一步的财务细节没有披露。
　　ALN-VSP已在肝转移的中晚期肿瘤患者中完成临床I期研究，获得病情稳定或更佳疗效的患者已入组到后续研究。41例受试者的临床I期研究结果在美国临床肿瘤学会(ASCO) 2011年年会上呈报，该结果基于肝脏活检样本和31例受试者中13例(42%)获得疾病控制（即头2个月后获得病情稳定或更佳疗效），证实了核糖核酸干扰的作用机制，这些患者的治疗剂量大于或等于0.4毫克/千克。美国临床肿瘤学会2012年年会上呈报的数据来自进行中的ALN-VSP后续研究。结果显示，后续接受治疗的患者中，多数患者的病情控制持续六个月以上，其中一例患者获得完全缓解(CR)。结果还显示，ALN-VSP每两周一次的长期给药的总体安全性和耐受性良好，其中一例患者疗程达23个月。
　　关于肝癌
　　肝癌分为原发性和继发性，其生存率在所有肿瘤中最低，代表着医疗需求未得到满足的重大领域，全球患者数巨大。肝细胞癌也称为原发性肝癌，是全球最常见的癌症之一，每年新诊断病例超过63万，中国约35万的新诊断病例。
　　关于核糖核酸干扰(RNAi)
　　RNA干扰是生物学领域的一场革命，代表了理解细胞如何开关基因方面的一个突破，并且是一种药物发现和开发的全新方法。它的发现被誉为"每十年左右才发生一次的重大科学突破"，并且是当代生物学和药物发现方面最有希望、发展最快的前沿领域之一。核糖核酸干扰是一种自然的基因沉默过程，在从植物到哺乳动物的有机体中发生。通过驾驭我们的细胞中发生的自然生物核糖核酸干扰过程，一类称为核糖核酸干扰疗法的重要新药物有望诞生。小片段干扰核糖核酸 (siRNA)是介导核糖核酸干扰的分子，是Alnylam的核糖核酸干扰技术平台，它强效作用于特定的信使核糖核酸 (mRNA) 以使之沉默，防止产生造成疾病的蛋白质，从而锁定疾病根源。核糖核酸干扰疗法有望以全新的方式治疗疾病和帮助患者。
　　关于ALN-VSP临床I期试验和后续研究设计
　　ALN-VSP是一种全身给药的核糖核酸干扰药物，包含两种小片段干扰核糖核酸（siRNA），旨在靶向作用于对癌细胞生长发育至关紧要的两个基因：纺锤体驱动蛋白(KSP)和血管内皮生长因子(VEGF)。ALN-VSP的临床I期试验采用多中心、开放、剂量递增设计，受试者为经标准治疗无效或病情发生进展的肝转移中晚期实体瘤患者。主要目的是评估静脉给药的ALN-VSP 的安全性、耐受性和药代动力学。其他次要和探索性目的包括：采用动态造影剂增强的磁共振成像(DCE-MRI)对肿瘤血流和血管通透性变化进行定量；采用实体瘤疗效评估标准(RECIST)评估肿瘤，对治疗过程中癌症患者的病情何时获得改善、稳定或进展做出定义；在经过甄选的患者中，采用自愿的治疗前和治疗后活检，分析ALN-VSP对肿瘤的药效动力学效应。ALN-VSP后续研究旨在于已完成临床I期试验的四个月疗程且获得病情稳定或更佳疗效的患者中继续使用ALN-VSP。入组后续研究的受试者允许接受每两周一次的ALN-VSP直至疾病进展或无法接受毒性反应。主要目的是采集长期安全性数据。次要目的是评估肿瘤反应。

李小苗

用俺妈的话来说就是，越是难治的病，越多人号称能轻松搞定。
老歪MS转了个不靠谱的医药广告哦。

菜农

寄予希望，反正，科技的研究是必须的。

邱晓云

“今年四月”，——看样子是个旧消息了。如果可行的话，应该早就推广的差不多了吧。
梅茗 发表于 2013-3-4 14:22

2010年8月的文章，这个四月应该是2010年4月，几乎同时，中国日报登载鲁抗医药与这家公司合作这个项目，鲁抗从8月多上冲到11元多，今天跌到了4.08元，不知是鲁抗忽悠，中国日报忽悠，还是当时的抄家运作忽悠。

但这个公司是真的，希望有关研究正在进行中。

转贴:
查了一下，这次宣布的美国公司名字叫： Alnylam Pharmaceuticals

它的创始人是Phil Sharp。此人主要研究领域是植物学、生物化学、核糖核酸调控。他是获得美国国内院士称号最多的科学家之一，因发现断裂基因而获得1993年诺贝尔生理学或医学奖。他曾任麻省理工学院生物系主任和癌症研究中心主任。

ironland

有攻克衰老的药吗？健康活到日本金银老太太的年纪，那可是噩梦成真了。

tmstms

肝癌只是癌症的一种，还有肺癌，肠癌等等，这个文章不知道谁翻译的？
   常识都没有

heisfool

从专业角度说，把所有不正常细胞癌变的病都统称癌症其实不科学，因为不同的癌症的致病机理是不一样的，都叫癌症，其实严格意义上却是不一样的病。 不存在一个癌症攻克了其他癌症就跟着迎刃而解的可能性

老独步天下

童话而已，心愿是好的。